遺伝子治療という場合には、運び屋であるベクターを考えないといけませんが、いくつかありまして、レトロウィルスベクター、アデノウィルスベクター、単純ヘルペスベクター、ＡＡＶ（アデノアソーシエイト）、ウィルスベクターがございます。

　今は一番導入効率の高いアデノウィルスを使っております。ＡＬＳは病気としては長い病気ですので、ＡＡＶベクターのほうが将来的にはいいかもしれません。しかし今は発現効率の高いものから研究を始めています。

　(スライド)　これは先ほどの動物実験のモデルマウスに筋肉注射したものですが、正常の筋肉に大腸菌の遺伝子を注射しますと、こんなふうにきれいに大腸菌の遺伝子が発現しております。驚いたことに、ＡＬＳのモデルマウスでも筋肉注射しますとちゃんと発現してくれています。これは行けるぞということになったわけです。

　(スライド)　そのときの脊髄を見ましても、ＡＬＳのモデルマウスでも、ちゃんと脊髄の運動神経で外から入れた大腸菌の遺伝子が発現していますので、こういうことを確認した上で実際の治療に入るわけです。

　治療の実験の前には、ネズミの運動能力も調べなければいけませんので、つかまり棒がグルグル回転して、だんだん加速度がついて速く回るのです。元気なマウスはしっかりしがみついていますが、力の弱いマウスはポトッと落ちるわけです。何回転で止まったかわかりますし、つかまっている時間で評価することができます。

　そういうふうに臨床的なスコアをとりまして、正常のマウスとトランスジェニックマウスを比べますと、発病したあとは、運動能力が非常に落ちています。発病前後、あるいは発病前で、何が起きているか、この時期に治療をすればどうなるかを研究しております。